Can-Fite подала перший протокол випробування пікліденосону фази 2 при синдромі Лоу

Can-Fite BioPharma подала до дитячої лікарні «Бамбіно Джезу» в Римі протокол дослідження фази 2 для першої клінічної оцінки пікліденосону в пацієнтів із синдромом Лоу. У відкритому одноцентровому дослідженні п’ятеро дорослих із генетично підтвердженим захворюванням отримуватимуть пікліденосон перорально двічі на день протягом шести місяців. Первинна кінцева точка вимірює поліпшення поглинання нирками 99mTc-DMSA, а вторинні показники охоплюють біомаркери функції канальців, параметри синдрому Фанконі та безпеку. Can-Fite повідомила, що доклінічні дослідження виявили відновлення OCRL-залежної клітинної функції; нині для синдрому Лоу немає схваленої терапії, що змінює перебіг захворювання.