Can-Fite reicht erstes Phase-2-Protokoll für Piclidenoson beim Lowe-Syndrom ein

Can-Fite BioPharma reichte beim Kinderkrankenhaus Bambino Gesù in Rom ein Phase-2-Protokoll für die erste klinische Prüfung von Piclidenoson bei Patienten mit Lowe-Syndrom ein. In der offenen, monozentrischen Studie erhalten fünf Erwachsene mit genetisch bestätigter Erkrankung sechs Monate lang zweimal täglich Piclidenoson zum Einnehmen. Der primäre Endpunkt misst die Verbesserung der renalen Aufnahme von 99mTc-DMSA; sekundäre Messgrößen umfassen Biomarker der Tubulusfunktion, Parameter des Fanconi-Syndroms und die Sicherheit. Can-Fite erklärte, präklinische Studien hätten eine Wiederherstellung der OCRL-abhängigen Zellfunktion gezeigt; für das Lowe-Syndrom gibt es derzeit keine zugelassene krankheitsmodifizierende Therapie.