Can-Fite подала первый протокол исследования Piclidenoson фазы 2 при синдроме Лоу

Can-Fite BioPharma подала в детскую больницу Bambino Gesù в Риме протокол фазы 2 для первой клинической оценки Piclidenoson у пациентов с синдромом Лоу. В открытом одноцентровом исследовании пять взрослых с генетически подтвержденным заболеванием будут принимать Piclidenoson перорально дважды в день в течение шести месяцев. Первичная конечная точка оценивает улучшение почечного накопления 99mTc-DMSA, а вторичные показатели охватывают биомаркеры функции канальцев, параметры синдрома Фанкони и безопасность. Can-Fite сообщила, что доклинические исследования выявили восстановление OCRL-зависимой функции клеток; в настоящее время одобренной терапии, изменяющей течение синдрома Лоу, не существует.