Can-Fite提交首份Piclidenoson治疗Lowe综合征的二期试验方案

Can-Fite BioPharma向罗马Bambino Gesù儿童医院提交了一份二期试验方案，用于首次临床评估Piclidenoson治疗Lowe综合征患者的效果。这项开放标签、单中心研究将让五名经基因确诊的成年患者连续六个月每天两次口服Piclidenoson。主要终点衡量肾脏对99mTc-DMSA摄取的改善情况，次要指标包括肾小管功能生物标志物、Fanconi综合征参数和安全性。Can-Fite表示，临床前研究发现OCRL依赖性细胞功能得到恢复；Lowe综合征目前尚无获批的疾病修饰疗法。