캔파이트, 로우증후군 피클리데노손 최초 2상 계획서 제출

캔파이트 바이오파마는 로마 밤비노 제수 아동병원에 로우증후군 환자를 대상으로 피클리데노손을 처음 임상 평가하는 2상 계획서를 제출했다. 공개 단일기관 연구에서는 유전적으로 질환이 확인된 성인 다섯 명에게 여섯 달 동안 하루 두 차례 경구 피클리데노손을 투여한다. 일차평가변수는 99mTc-DMSA의 신장 섭취 개선을 측정하고 이차평가변수는 세뇨관 기능 생체표지자, 판코니증후군 지표와 안전성을 다룬다. 캔파이트는 전임상 연구에서 OCRL 의존적 세포 기능이 회복됐다고 밝혔으며 현재 로우증후군에 승인된 질병조절 치료제는 없다.