Can-Fite、ロウ症候群を対象としたピクリデノソンの初の第2相試験計画書を提出

Can-Fite BioPharmaは、ロウ症候群の患者を対象にピクリデノソンを初めて臨床評価する第2相試験の計画書を、ローマのバンビーノ・ジェズ小児病院に提出した。非盲検の単一施設試験で、遺伝子検査で確定診断された成人五人に、ピクリデノソンを一日二回、六カ月間経口投与する。主要評価項目は99mTc-DMSAの腎取り込みの改善で、副次評価項目には尿細管機能のバイオマーカー、ファンコニ症候群の指標、安全性が含まれる。Can-Fiteによると、前臨床試験ではOCRL依存性の細胞機能の回復が確認された。ロウ症候群には現在、承認された疾患修飾療法はない。