Can-Fite presenta il primo protocollo di Fase 2 su Piclidenoson per la sindrome di Lowe

Can-Fite BioPharma ha presentato all'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma un protocollo di Fase 2 per la prima valutazione clinica di Piclidenoson in pazienti con sindrome di Lowe. Lo studio in aperto e monocentrico somministrerà Piclidenoson per via orale due volte al giorno per sei mesi a cinque adulti con malattia confermata geneticamente. L'endpoint primario misura il miglioramento della captazione renale di 99mTc-DMSA, mentre gli endpoint secondari riguardano i biomarcatori della funzione tubulare, i parametri della sindrome di Fanconi e la sicurezza. Can-Fite ha affermato che gli studi preclinici hanno riscontrato il ripristino della funzione cellulare dipendente da OCRL; per la sindrome di Lowe non esiste attualmente alcuna terapia approvata in grado di modificare il decorso della malattia.